Es gibt Neuigkeiten und aktuelles zur Forschung und den gesponsorten Projekten, die das Ziel der Heilung von NF2 haben.
Diese Fortschritte sind das Ergebnis wichtiger Kooperationen/ Projekte, die u.a. auch durch eure Spenden erst ermöglicht wurden.
Wir sind zuversichtlich, dass diese Entwicklungen weiterhin positiv bleiben und werden weitere Updates zu gegebener Zeit mit euch teilen.
- Projekt 1 – Protein Ersatztherapie:
Während der ersten Hälfte der Förderperiode wurden viele Vorbereitungen durchgeführt, die zur Durchführung der Studie notwendig sind, inklusive der Generierung der tierexperimentellen Kohorten[1], Anpassung von Versuchsprotokollen und Qualitätssicherungsmaßnahmen nach klinischen Studienstandards (z.B. Verblindung, Randomisierung). Alle Vorbereitungen liefen planmäßig und die Behandlungen der ersten Kohorte wurden begonnen. Ergebnisse werden während der zweiten Hälfte der Förderperiode erwartet.
- Projekt 2 – Erfolgreiche Fortschritte im Xenotransplantationsmodell
In einer systemischen, schrittweisen Vorgehensweise wurde die Möglichkeit der Transplantation von Spender-Schwannzellen in Mäuse getestet. Dabei wurden verschiedene Parameter getestet, welche versprechen, den Transplantationerfolg maßgeblich zu erhöhen wie z.B. der genetische Hintergrund und die Mikroumgebung der Transplantationsstelle. In der ersten Hälfte der Förderperiode konnte erfolgreich gezeigt werden, dass sowohl Allografte, d.h. die Transplantation von Zellen einer Maus in eine andere Maus, als auch Xenografte, d.h. die Transplantation von menschlichen Zellen in eine Maus, grundlegend erfolgreich durchgeführt werden konnten. Dabei zeigten die transplantierten Zellen eine gesunde Morphologie und schienen erfolgreich in die Nerven der Empfänger zu integrieren. Dies ist ein großer Erfolg gegenüber früheren Arbeiten, in denen Zellen nur selten die Transplantation überlebten und noch seltener anwuchsen und funktionell in den Nerv integrierten. Arbeiten der zweiten Hälfte der Förderperiode werden diese ersten Erfolge nun weiter vertiefen und die Langzeitstabilität der Transplantate sowie genetische Rahmenbedingungen einer nachfolgenden Tumorinduktion untersuchen. Ebenso werden erste Vorarbeiten erfolgen, um das Tranplantationsmodell für primäre Patientenzellen zu validieren und anzupassen. Damit werden wichtige Schritte in Richtung klinisch relevanter in vivo Modelle getan, um Therapie Ansätze unmittelbar an humanen Zellen präklinisch in vivo testen zu können.
Diese Nachrichten geben uns Hoffnung und es wird deutlich, dass die von euch gespendeten Gelder einen großen Beitrag leisten. Dafür ein riesiges Dankeschön sowie die Bitte, die Merlin Foundation weiter tatkräftig zu unterstützen.
Nur gemeinsam haben wir die Chance, die NF2 heilbar zu machen.
[1] Eine Kohorte ist eine Gruppe von Personen oder Tieren, die nach bestimmten Kriterien ausgewählt und über einen bestimmten Zeitraum hinweg beobachtet werden. In der medizinischen Forschung wird eine Kohorte oft verwendet, um die Auswirkungen bestimmter Faktoren auf die Gesundheit zu untersuchen